Компания Frequency Therapeutics, созданная выпускниками Массачусетского технологического института при финансовой поддержке со стороны alma mater, разработала препарат-кандидат для восстановления волосковых клеток во внутреннем ухе человека.
Препарат-кандидат FX-322, разработанный Frequency Therapeutics, предназначен для лечения основной причины потери слуха — нейросенсорной тугоухости. Препарат вводится в ухо и оказывает химическое воздействие на клетки-предшественники, расположенные во внутреннем ухе, что приводит к регенерации крошечных волосковых клеток. Результаты первых исследований показали улучшение восприятия речи у участников исследования с нейросенсорной тугоухостью.
Клетки предшественники — это промежуточная ступень между стволовыми и дифференцированными клетками. Такие клетки могут производить только один вид клеток, но способны к многократному самовоспроизведению.
Уже в первом клиническом исследовании компания подтвердила статистически значимое улучшение восприятия речи у ряда участников после однократной инъекции. Эффект применения препарата у некоторых из них наблюдался почти два года. На сегодняшний день компания ввела дозу более чем 200 пациентам. Три независимых клинических испытания показали значимое улучшение восприятия речи, сообщают представители MIT.
«Некоторые из участников не могли слышать в течение 30 лет. Они говорили, что впервые могут пойти в переполненный ресторан и при этом слышать своих детей, — говорит Роберт Лангер, профессор MIT и один из основателей компании. — Это очень важно для них. Очевидно, что нужно сделать больше, но даже то, что вы можете помочь небольшой группе людей, меня действительно впечатляет».
Внутреннее ухо человека (улитка) заполнено жидкостью. Звуковые волны вызывают колебания, которые улавливаются волосковыми клетками. На одном конце у таких клеток расположены микроворсинки (стереоцилии), которые плавают в жидкости и чувствительны к движению. Колебания стереоцилий приводят к формированию клетками электрических сигналов, которые по нерву проходят в мозг.
Волосковые клетки отмирают под действием громких звуков, в процессе старения или под влиянием лекарственных препаратов, например, некоторых видов химиотерапии и антибиотиков. Потеря клеток приводит к развитию нейросенсорной тугоухости, наиболее частой причине потери слуха. Поскольку человеческое ухо не восстанавливает волосковые клетки, потеря слуха в этом случае необратима.
По данным ООН, более 5% населения мира, или около 430 миллионов человек, нуждаются в реабилитации для решения проблемы «инвалидизирующей» потери слуха. Прогнозы организации показывают, что к 2050 году у 2,5 млрд человек будут проблемы со слухом, в том числе, как минимум 700 млн из них будут нуждаться в лечении.
Основатели Frequency Therapeutics считают, что предложенный ими подход к лечению, химическое воздействие на клетки-предшественники, может применяться для регенеративной терапии и в других областях.
Ткани по всему телу содержат клетки-предшественники, поэтому мы видим огромный спектр применений. Мы считаем, что это будущее регенеративной медицины
